Programy lekowe w Stwardnieniu Rozsianym podzielone są na leczenie I-liniowe, tzw. Leczenie początkowe oraz II-liniowe dla pacjentów z cięższym przebiegiem choroby.

dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, Specjalista neurolog, Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii w Zabrzu Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach.

Kiedy choroba się zaczyna

Stwardnienie rozsiane (SM) jest najczęstszą nieurazową przyczyną niesprawności ludzi młodych w wieku produkcyjnym. Rozpoczyna się najczęściej między 20, a 40 r.ż. tj. w czasie kiedy młody człowiek zakłada rodzinę, wybiera zawód, snuje plany na życie. Dla wielu pacjentów postawienie rozpoznania choroby, która kojarzy się z wózkiem inwalidzkim – wiąże się ze stygmatyzacją, wyłączeniem z życia społecznego; ponadto wpływa na wszystkich najbliższych członków rodziny. W swojej pracy niemalże każdego dnia towarzyszę pacjentom, którzy zgłaszają się do naszej Kliniki – niejednokrotnie wydawać by się mogło z błahymi objawami, oczekujący na wykluczenie poważnej choroby, a dowiadują się o diagnozie SM. Diagnozie poważnej, postępującej, przewlekłej choroby. Wiele razy przy łóżku młodego chorego widziałam łzy, rozpacz, załamanie, bezradność, ogromny żal do losu i strach przed przyszłością. To moment, w którym pacjent potrzebuje doświadczonego neurologa i współpracujących specjalistów. Dokładnie w tym czasie – postawienia rozpoznania, chory powinien jednocześnie zostać poinformowany i zapewniony o możliwości terapii immunomodulującej, czyli takiej, która hamuje postęp nieuchronnie postępującej choroby. To już pierwszy etap leczenia. W ślad za tym idzie farmakoterapia.

Rozpoczynamy leczenie

Obecnie w Polsce dysponujemy niemalże wszystkimi dostępnymi na świecie lekami immunomodulującymi. Zdecydowana większość jest w pełni refundowana dla pacjentów. Ze względu na wysoki koszt leczenia oraz bardzo skomplikowany mechanizm działania nowoczesnych terapii – leczenie to jest ograniczone do programów lekowych podzielonych na leczenie I-liniowe czyli tzw. leczenie początkowe oraz II-liniowe leków dla pacjentów, u których nie poskutkowały leki I-linii.

A jeśli terapia nie działa

W sytuacji, kiedy terapia nie działa chorym zagraża nieuchronnie postępująca niesprawność. To niezwykle ważne, aby ocenić moment kiedy wstępnie zastosowana, pierwsza terapia przestaje działać. U chorego należy wówczas zastosować skuteczniejszą terapię eskalacyjną. Jeśli przeoczymy ten moment chory może zostać skazany na nieodwracalne inwalidztwo. I tu niezbędna jest obserwacja i ocena doświadczonego w zakresie SM specjalisty neurologa, który ma możliwość szybkiej reakcji i zmiany leczenia na najbardziej skuteczny lek. Jedynie ośrodki wysokowyspecjalizowane w problematyce SM dysponują leczeniem I- i II-liniowym. Ważne jest, aby jak najwięcej chorych było leczonych właśnie w takich miejscach – otoczonych opieką doświadczonej kadry lekarskiej, pielęgniarskiej i rehabilitantów oraz z możliwością dostępu do najnowszych terapii.

Polska rzeczywistość, a najnowsze światowe rekomendacje

Pomimo stale uzupełnianych zapisów programu lekowego nie wszystkie zapisy niezbędne dla zgodnego ze sztuką właściwego postępowania medycznego, zostały znowelizowane. Z dużą niecierpliwością nasi pacjenci i my lekarze leczący oczekujemy na zniesienie ograniczenia czasu leczenia najskuteczniejszym lekiem II-liniowym natalizumabem, który zgodnie z zapisem w programie został limitowany do 60 miesięcy. To czysto administracyjny zapis, nie znajdujący zupełnie medycznego uzasadnienia. Wielu moich pacjentów w trakcie leczenia tym preparatem zupełnie zapomniało o tym, że są chorzy. „Krótki wlew dożylny raz w miesiącu i powrót do normalności przez kolejne 30 dni” – tak relacjonują chorzy. W mojej pamięci na zawsze pozostanie obraz młodej pacjentki, która z powodu aktywności choroby stopniowo przestawała chodzić; któregoś dnia została przyniesiona na wizytę przez swojego męża na rękach. To u niej walczyliśmy o możliwość leczenia natalizumabem. I zadziałało; do tej pory przychodzi samodzielnie na wizyty. Nasi pierwsi pacjenci ukończą 5-letni okres leczenia niebawem, za kilka tygodni. Jeśli do tego czasu zapis nie zostanie znowelizowany nie będziemy mogli kontynuować terapii u pacjenta wolnego od choroby od 60 miesięcy.

Najnowsze, długo oczekiwane, opublikowane w ostatnich tygodniach rekomendacje leczenia SM europejskie EAN/ECTRIMS oraz amerykańskie AAN rekomendują utrzymanie skutecznego leczenia dopóty, dopóki działa.

Nagłe odstawienie skutecznego leczenia powoduje powrót choroby ze zdwojoną siłą

Musimy pamiętać o tym, że w przypadku tak skutecznej terapii jaką jest natalizumab – przeciwciało monoklonalne – efekt powstrzymujący chorobę jest bardzo silny, jednakże po odstawieniu leku aktywność choroby nie tylko wraca do stanu przed leczeniem, ale co zdecydowanie ważniejsze – choroba może powrócić ze zdwojoną siłą w bardzo krótkim czasie. To tzw. „efekt z odbicia”, którego bardzo się obawiamy. Znając te mechanizmy nie możemy dopuścić do odstawienia leczenia bez przyczyny uwarunkowanej medycznie. Liczymy na to, że możliwość kontynuowania leczenia natalizumabem będzie przedłużona do czasu uzyskiwania skuteczności tej terapii, tak jak ma to miejsce w innych krajach. Ufamy, że zapis ten ulegnie zmianie, podobnie jak to miało miejsce niedawno z fingolimodem, czy lekami I- linii.

Bardzo aktywna choroba u pacjenta JCV(+)

W Polsce ograniczeniem do leczenia grupy chorych z bardzo aktywnie postępującym SM, czyli chorych skazanych na ciężką, szybką niesprawność – jest brak możliwości leczenia w przypadku stwierdzenia obecności przeciwciał przeciwko wirusowi JC. To czynnik, którego obecność sprzyja narażeniu na wystąpienie groźnego powikłania. Jednakże, dobra znajomość algorytmu postępowania diagnostycznego z takim pacjentem, w tym oznaczanie ilości tych przeciwciał – praktycznie minimalizuje ryzyko wystąpienia tego powikłania. Wielokrotnie potrzebowaliśmy tego leku u chorych z trudną do opanowania, agresywną postacią choroby, która sprawną osobę nagle „kładła do łóżka lub usadzała na wózek”. Niestety, w polskim programie lekowym zapis obecności przeciwciał JC ogranicza nam zastosowanie tej skutecznej formy leczenia. Powinniśmy mieć możliwość jej zastosowania w ośrodkach z dużym doświadczeniem i w szczególnych przypadkach, podobnie jak ma to miejsce w innych krajach Europy.

Wkroczyliśmy w erę skutecznego leczenia SM

Mogę śmiało stwierdzić, że leczenie SM w Polsce na przestrzeni ostatnich lat przeżywa renesans. Posługujemy się najnowszymi światowymi rekomendacjami EAN/ECTRIMS i AAN w leczeniu SM. Jednakże, nie zawsze możemy postępować zgodnie z tymi zaleceniami ze względu na administracyjne ograniczenia. Mam nadzieję, że wspólne stanowisko środowisk naukowych i ekspertów w leczeniu SM z naszymi decydentami doprowadzi do dalszej poprawy sytuacji tych młodych chorych, u których zastosowanie skutecznej spersonalizowanej terapii pozwoli zapomnieć o chorobie i przywróci tę grupę społeczeństwu.

Podobne posty